2024 年 3 月 10 日，Mesoblast 公司发布重大公告，FDA 对 Rexlemestrocel - L 的加速批准申请表示支持。这一决定为慢性心力衰竭患者带来了新的曙光。
Rexlemestrocel - L 作为间充质干细胞疗法的一部分，其作用机制主要是通过局部给药，将成年捐赠者的骨髓间充质祖细胞注射到病变部位。这些细胞能分泌 Angiopoietin - 1 和 TGF - β 等多种活性因子，促进受损组织修复和再生。在慢性腰痛治疗中，可促进椎间盘祖细胞增殖分化，增强椎间盘细胞蛋白多糖和胶原合成以缓解疼痛；在慢性心力衰竭治疗中，能减少炎症细胞因子，改善局部血管网络，防止心肌细胞死亡和瘢痕组织替代。
FDA 加速审批 Rexlemestrocel - L 的标准和条件主要涉及加速审批路径。在 DREAM - HF 试验中，对 537 名慢性心力衰竭患者的随机、双盲、对照研究显示，该疗法显著降低了心脏病发作或中风的发生率以及因心脏原因死亡的人数，均为 60%，且能显著减少慢性、高风险、低射血分数心力衰竭患者的不良心血管事件。
在临床试验安全性评估方面，治疗退行性椎间盘疾病时单次注射被评估为安全；治疗心衰的 Ⅲ 期临床试验虽未详细披露具体安全性数据，但前期大量试验表明评估产品安全性和有效性任重道远；在治疗类风湿关节炎中，约 47% 的患者症状得到显著改善，一定程度上显示了药物的安全性和有效性。
此外，Mesoblast 公司计划进行 pre - BLA 会议，以重新提交其针对儿童 SR - aGVHD 的 remestemcel - L 的 BLA。这一会议是与 FDA 讨论即将提交的 BLA 申请的重要步骤，有助于加快审评过程，加速 Rexlemestrocel - L 的上市进程，也表明公司正积极扩展该药物的应用范围并为未来市场推广做准备。
